Quản lý một cuộc cách mạng

Ảnh: Can thiệp vào gen là một “công nghệ hai mặt” - Ảnh: Huffington Post

CRISPR (viết tắt của “clustered regularly interspaced short palindromic repeats” - “nhóm các đoạn ngắn thuộc vùng trình tự trùng phức”) tận dụng một hệ thống đã được biết đến từ lâu cho phép vi khuẩn đạt được sự miễn dịch trước các loại virút. Nó sử dụng một enzyme tên là Cas9 để cắt các đoạn ADN ở những vị trí mục tiêu chính xác, cho phép những nhà nghiên cứu chèn các vật liệu gen mới vào khoảng trống.

CRISPR hứa hẹn sẽ cách mạng hóa công nghệ chỉnh sửa gen, ở hai lĩnh vực lớn. Lĩnh vực thứ nhất liên quan tới kỹ thuật chỉnh sửa gen do di truyền mà có ở những tổ chức hữu cơ không phải người nhằm phát tán một tính trạng sinh học ra trong một quần thể dân số loài đó. Lĩnh vực kia là chỉnh sửa gen người, hoặc các tế bào bình thường của cơ thể (tế bào thân không biệt hóa, tức các tế bào bất kỳ của cơ thể không phải tế bào sinh sản) hay tế bào gốc (tế bào mầm, tức các tế bào sẽ truyền gen lại cho thế hệ sau).

Những tiến bộ từ CRISPR có thể mang tới những lợi ích to lớn cho xã hội, nhưng công nghệ này cũng nhiều rủi ro. Chỉnh sửa quá mức gen có thể làm thay đổi nghiêm trọng hoặc thậm chí là đe dọa sự sinh tồn của một loài. Và chỉnh sửa hệ gen người nêu ra rủi ro cho cả các cá nhân và xã hội nói chung. Để chuẩn bị cho những nguy cơ, cả chính quyền lẫn cộng đồng khoa học sẽ phải sẵn sàng thiết lập các tiêu chuẩn vừa thúc đẩy được việc nghiên cứu, vừa đảm bảo việc nghiên cứu và ứng dụng sẽ được tiến hành một cách có trách nhiệm.

Đóng vai Chúa trời

Với CRISPR, con người có thể lan truyền hay áp chế những gen cụ thể trong một quần thể hữu cơ. Ở các loài sinh sản hữu tính, hầu hết các gen có 50% cơ hội truyền lại từ con bố mẹ sang con con. Như thế, những đột biến gen chỉ có thể truyền đi nếu chúng khiến các sinh vật hữu cơ có khả năng sống sót và sinh sản cao hơn. Nhưng một số gen đã tiến hóa những cơ chế giúp chúng có nhiều hơn 50% khả năng được truyền lại. Điều đó cho phép những gen này lan nhanh ngay cả nếu chúng không có tác động gì tới tiến hóa. Các nhà khoa học có thể lợi dụng xu hướng này bằng cách sử dụng CRISPR để chèn các vật liệu gen vào những thành phần “ích kỷ” đó của hệ gen tổ chức hữu cơ, đảm bảo tính trạng mới sẽ được truyền lại cho nhiều hậu duệ nhất, rồi dần lan ra cả quần thể lớn.

Có thể khai thác quá trình này vừa để cải thiện sức khỏe cộng đồng và thúc đẩy phát triển kinh tế. Các nhà khoa học có can thiệp theo cách đó nhằm ngăn chặn dịch bệnh, loại bỏ việc sử dụng các hóa chất trừ sâu đắt đỏ và độc hại. Trong một ví dụ, các nhà nghiên cứu đã tìm cách dùng công nghệ này ngăn sự lây nhiễm vi khuẩn Lyme từ chuột sang bọ chét, mà nếu thành công có thể khai tử bệnh Lyme ở người, do người chỉ có thể mắc bệnh này khi bị bọ chét cắn. Trong nông nghiệp, can thiệp gen giúp các loài cây miễn dịch với nhiều chứng bệnh và ngăn chặn hoặc loại bỏ hoàn toàn các loài ngoại lai phá hoại mùa màng. Các nhà nghiên cứu ở New Zealand hiện đã bắt tay vào việc tạo ra một loại chuột nhà chỉ có thể sinh ra con đực. Nếu thả những con này vào tự nhiên, chuột cái sẽ dần biến mất và trong vùng kiểm soát, loài chuột cũng sẽ không còn.

Can thiệp về gen cũng có thể đảo ngược một số xu hướng môi trường đáng lo ngại. Nhiều loài lưỡng cư đã suy giảm nghiêm trọng về số lượng trong vài thập niên qua vì biến đổi khí hậu và ô nhiễm. Nếu các nhà khoa học có thể đưa vào cơ thể chúng những gen đã chỉnh sửa giúp chúng miễn dịch với một số bệnh, nhiều loài sẽ được phục hồi.

Nhưng những rủi ro cũng thật rõ ràng. Một sự chỉnh sửa sai có thể khiến một loài tuyệt chủng và gây ra những hậu quả khôn lường. Kiểm soát các thí nghiệm và ứng dụng ban đầu cũng rất quan trọng. Nếu một cá thể biến đổi gen thoát ra khỏi vùng kiểm soát, thì không ai biết trước được chuyện gì sẽ xảy ra. Đó là những rủi ro nghiêm trọng, nhưng cũng còn xa vời, bởi lẽ công nghệ này mới chỉ đang ở giai đoạn còn rất sớm. Dẫu vậy, các nhà khoa học đã cố gắng hạn chế từ trước những tác động. Hiệp định Cartagena về an toàn sinh học, một thỏa thuận có chữ ký của hầu hết các nước trên thế giới, đã đi vào hiệu lực từ năm 2003 (dù còn thiếu Mỹ).

Can thiệp vào gen là một “công nghệ hai mặt”. Ảnh: Gizmodo

Nhân loại 2.0

Vấn đề còn đau đầu hơn là những gì sẽ diễn ra với việc sửa đổi hệ gen người. Hàng loạt các bệnh tật đã được xác định là mục tiêu tiềm tàng cho điều trị bằng chỉnh sửa gen ở các tế bào thân không biệt hóa, bao gồm một số chứng ung thư, các bệnh xơ nang, rối loạn đông máu, HIV/AIDS, bệnh Huntington (một chứng thoái hóa tế bào thần kinh trong não bộ dẫn tới rối loạn nhận thức), loạn dưỡng cơ, một số chứng thoái hóa thần kinh, và bệnh hồng cầu hình liềm. Phát triển trị liệu cho những bệnh này sẽ không có ngay.

Nghiên cứu sơ khởi ở phòng thí nghiệm cho thấy hệ miễn dịch ở người có thể kháng cự lại các phiên bản enzyme Cas9 hiện đang được dùng trong công nghệ CRISPR. Tức hoặc sẽ phải sửa đổi Cas9, hoặc cần phát triển các enzyme thay thế khác. Nhưng đây không phải là rào cản không thể vượt qua, bởi các nhà khoa học đang sử dụng những enzyme khác cho CRISPR rồi.

Nhưng dù có làm gì, nghiên cứu liên quan tới chỉnh sửa gen người sẽ phải đáp ứng các quy định hết sức chặt chẽ. Ở Mỹ, mọi đơn xin thử nghiệm lâm sàng phải được Cơ quan Thực phẩm và thuốc chuẩn thuận và được Viện Y tế quốc gia đánh giá lại. FDA cũng khuyến cáo những nhà nghiên cứu phải theo dõi những người tham gia vào thử nghiệm liệu pháp chỉnh sửa gen tới 15 năm sau cuộc thử nghiệm để phát hiện và xử lý những tác dụng phụ phát tác trễ. Ngay cả khi đã được thông qua các sản phẩm trị liệu gen, FDA vẫn yêu cầu những công ty cung cấp tiếp tục giám sát việc sử dụng, báo cáo mọi trường hợp bất thường, và cảnh báo phù hợp với dư luận.

Tuy nhiên, quy trình đó chỉ mới đủ chặt chẽ cho việc chỉnh sửa các tế bào thân không biệt hóa. Tế bào gốc là câu chuyện khác, bởi mọi chỉnh sửa với những tế bào này sẽ di truyền tiếp cho các thế hệ tương lai. Ở đây không chỉ là câu chuyện về vấn đề an toàn y tế, mà còn là đạo đức và bản chất con người. Chỉnh sửa gen, trên lý thuyết, có thể ngăn sự di truyền của những gen gây ra các bệnh đe dọa tính mạng con người, như ung thư vú hay xơ nang. Những gia đình có tiền sử ung thư vú gắn với một đột biến cụ thể các gen BRCA1 và BRCA2 (vốn ngăn ngừa các khối u phát sinh) chẳng hạn, có thể muốn bảo vệ cho con cháu họ bằng cách chỉnh sửa gen của họ.

Chủ yếu còn ở mức suy diễn là những chỉnh sửa tế bào gốc nhắm tới việc tạo ra những đứa trẻ khỏe mạnh hơn, đẹp đẽ hơn, hay thông minh hơn. Triển vọng can thiệp như thế không khỏi gợi lại những ký ức kinh khủng về các thí nghiệm của thuyết ưu sinh hồi thế kỷ 20, dù ngày nay nhiều khả năng những mong muốn kiểu đó sẽ tới từ các cá nhân thay vì nhà nước. Tuy nhiên, cũng không loại trừ khả năng sẽ xuất hiện các dự án ở cấp quốc gia để “cải thiện nòi giống”, một viễn cảnh cực kỳ đáng sợ. Thêm nữa, bởi các tính trạng như trí thông minh là cực kỳ phức tạp trong một hệ gen, không thể loại trừ khả năng kết quả cuối cùng giống như các bộ phim viễn tưởng mà chúng ta vẫn hồi hộp theo dõi.

Chỉnh sửa gen người mang tới những rủi ro không chỉ cho các bệnh nhân đơn lẻ, mà cho cả nhân loại. Không như các loài sinh sản nhanh, muỗi chẳng hạn, cuộc đời người kéo dài rất nhiều năm, và bất kỳ thay đổi nguy hại nào với tế bào gốc ở người có thể phải mất vài thập niên, thậm chí là hàng thế kỷ, mới bộc lộ. Tất cả đều kèm theo những hậu quả ngụ ý nghiêm trọng với sức khỏe cộng đồng, tăng trưởng kinh tế, và sự cố kết xã hội. Năm 2017, Viện hàn lâm quốc gia khoa học, kỹ thuật và y dược Hoa Kỳ đã khẳng định là những chỉnh sửa nhằm cải thiện nòi giống “chưa thể được phép ở thời điểm này”.■